Em 8 de setembro é lembrado como o Dia Nacional de Luta por Medicamentos, que retrata o esforço de pacientes, associações e ONGs para garantir que os cidadãos tenham acesso a medicamentos, principalmente pacientes com doenças raras. Muitas dessas pessoas dependem de remédios para ter qualidade de vida, porém, na maioria dos casos eles são de alto custo, e sua obtenção só é viabilizada por meio do SUS.
Ocorre que, em muitos casos, a indisponibilidade de oferta destes medicamentos pelo SUS força os dependentes de medicamentos, tratamentos, exames e cirurgias a apelarem às ações judiciais, com base no direito fundamental de todo brasileiro à saúde, estabelecido pela Constituição. Essas ações têm gerado grandes debates, pois nos últimos anos o número dos processos e gastos dos governos aumentaram tanto a nível federal quanto em estados e municípios.
Doenças que se constituem em um grave risco de vida muitas vezes necessitam de medicamentos órfãos, para os quais a indústria farmacêutica enfrenta a dificuldade de sua viabilização comercial, por serem destinados a um grupo muito reduzido de pacientes. Além disso, esses remédios são altamente inovadores, sendo produtos de biotecnologia e outras tecnologias mais avançadas, como engenharia genética e de tecidos, o que muitas vezes também traz a dificuldade adicional de demonstração da eficácia clínica, em escala, deste tipo de terapia.
Um exemplo de doença na qual os pacientes lutam pelo acesso ao medicamento é a fenilcetonúria, também conhecida como PKU, caracterizada por ausência ou falha da enzima responsável pelo processamento do aminoácido fenilalanina. Com isso, ocorre o acúmulo dessa substância, que é tóxica ao sistema nervoso e pode causar lesões permanentes, tais como deficiência intelectual, sintomas comportamentais ou convulsões. Pacientes com fenilcetonúria necessitam de significativa restrição dietética, devendo evitar o consumo de leite e derivados, carnes, peixes, ovos, aves e grãos com elevado teor proteico, dieta que nem sempre é fácil de se seguir, tanto pela aderência, como pelo valor de compra dos alimentos.
Recentemente, a CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS) analisou o pedido de expansão de utilização do dicloridrato de sapropterina para pacientes com fenilcetonúria acima de 5 anos. Esta medicação ajuda no controle da doença em aproximadamente 30% dos casos, e evita comprometimento das funções executivas que vem sendo observado mesmo nos pacientes tratados com a única terapia existente no Brasil, que é a restrição dietética. Tem sido observado que o uso da medicação pode também regredir o déficit de atenção, muito comum na população fenilcetonúrica, como estabilizar as alterações de humor e reduzir os quadros de depressão altamente incidente nesses pacientes, além de facilitar a restrição dietética, tendo grande impacto na qualidade de vida.
Este tratamento já foi disponibilizado em 2018 no SUS, porém, exclusivamente para mulheres grávidas ou em período periconcepcional. Essa submissão da sapropterina para o tratamento da PKU na CONITEC teve parecer negativo para a incorporação no Sistema Único de Saúde, sendo esse resultado contraditório, pois quando se descobre uma doença, o tratamento é o primeiro passo a se pensar, sendo incoerente disponibilizar um diagnóstico sem um recurso terapêutico eficiente.
